利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变

2018-08-16 09:16

  上一年,美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上宣布一篇论文[1],宣称已通过基因手法对胚胎中的基因突变进行修正,现在在Nature期刊上又宣布一篇论文[2],为这种成功修正供给更多的依据。与此同时,别的两个研讨团队在同一期刊上宣布论文对这种新依据提出质疑。
  
  上一年,Mitalipov团队在一篇论文[1]中概述了他们运用CRISPR/Cas9对人胚胎基因组进行修改的试验成果,这种基因修改的意图是对已知导致心脏病的一种基因突变进行校对。在这篇论文中,Mitalipov团队成功地切开DNA(来自亲本DNA)中的缺点部分,可是不能够运用一条非缺点的DNA链加以替换。可是,他们进一步报导鉴于胚胎运用来自母本DNA的一条非缺点的DNA链,因而无论如何,这条缺点的DNA链已被正确地修正。
  
  在这篇论文宣布后,基因修改研讨界的许多其他人针对该论文宣布了批判定见,指出Mitalipov团队在调查这种修正是否依照宣称中的那样加以完成的测验中犯了过错。他们进一步标明该团队也可能误解了他们自己的发现:他们仅是注意到没有缺点的存在,而不是得到修正的基因组的存在。
  
  现在,Mitalipov团队又宣布了一篇论文[2],宣称他们展开的进一步研讨标明他们本来的试验成果是正确的。可是这个范畴的其他人依然未被压服。一个研讨团队在同期Nature期刊上宣布了一篇论文[3],概述了他们测验对小鼠展开相同试验的阅历。他们宣称胚胎基因组中发生了很多不想要的DNA片段缺失。另一个研讨团队在他们的论文[4]中指出,Mitalipov团队运用的技能无法发挥作用,这是由于胚胎中的父本和母本DNA在前期发育过程中是物理别离的---根据这一点,胚胎无法运用母本DNA对通过CRISPR切开的DNA片段进行修正。其他人也注意到没有办法断定Mitalipov团队运用的这种技能是否进行了其他的无法调查到的DNA切开,若有的话,这可能会导致其他的先天缺点。
  
  到目前为止,还没有其他团队企图仿制Mitalipov团队的研讨工作,这是由于政府约束或完全制止运用人类胚胎展开研讨