基因疗法治疗泡泡男孩病Mustang达成合作协议

2018-08-16 09:07

  公司与圣犹达儿童研讨医院(St. Jude Children's Research Hospital)一起宣告达到独家全球答应协议。两边将一起研制医治X连锁严峻联合免疫缺点病(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID)的first-in-class基因疗法。X-SCID又被称为“泡泡男孩病”,它是最常见的严峻联合免疫缺点病,在全球范围内影响到5~10万新生儿。
  
  是由于在X染色体上的IL2RG基因呈现骤变而导致的稀有遗传病。患者发作的淋巴细胞十分少,导致身体无法反抗任何感染。假如不承受医治,这些患者在婴儿时就会由于感染而逝世。这些新生儿在出世时就需求被放在无菌的保护罩内日子,他们的终身可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过,因此被称为“泡泡男孩”。
  
  现在,除了供给无菌环境,下降感染发作的时机以外,医治X-SCID的规范疗法是承受安排彻底匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手术尽管可以彻底重建患者的免疫系统,可是超越80%的X-SCID患者没有彻底匹配的供体,这些患者有必要承受部分匹配的供体供给的骨髓安排。这种骨髓移植彻底康复免疫功用的可能性较低,而且可能发作严峻的副作用。
  
  圣犹达儿童研讨医院Brian Sorrentino博士带领的研讨团队开宣布一种立异基因疗法,他们运用慢病毒载体,在体外将健康的IL2RG基因导入从患者体内取得的造血干细胞中。然后研讨人员将这些通过基因工程改造的造血干细胞注回患者体内。在承受造血干细胞疗法之前,患者会承受一轮低剂量的白消安(buslfan),协助通过基因工程改造的造血干细胞在骨髓中成长和繁殖。
  
  现在这一疗法正在临床1/2期实验中用于医治2岁以下的X-SCID患者。依据在2018年5月发布的中期成果,迄今为止,总计8名患者现已承受了医治。这一疗法显示出杰出的耐受性。而且,6名患者在承受医治3-4个月后免疫系统得到重建,别的2名患者处于前期康复过程中而且体现杰出。在6名患者中,有两名现已中止每月承受静脉输入的免疫球蛋白。有3名患者在承受医治前体内存在现已分散的感染,可是在承受医治后,一切感染现已被彻底治好。
  
  “咱们的疗法现在体现出杰出的耐受性,没有婴儿在承受低剂量白消安后需求任何输血支撑,”这项临床实验的负责人,圣犹达儿童研讨医院的Ewelina Mamcarz博士说:“最重要的是,咱们观察到免疫系统中的一切细胞都得到了康复,这与曾经的基因疗法比较是个严重前进。曾经的基因疗法实验中B淋巴细胞数目得不到康复,患者依然需求终身承受免疫球蛋白的静脉注射。”
  
  公司的总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士说:“咱们等待与圣犹达的研讨人员协作,推进这一项目,完结临床1/2期实验。咱们的方针是为那些无法找到彻底匹配骨髓移植供体的婴儿和那些承受医治后依然存在明显免疫能力缺点的患者供给一种立异的长效疗法。