涉及数十种罕见病多个已上市的新药可直接提出-长沙生物产业网 

涉及数十种罕见病多个已上市的新药可直接提出

2018-08-10 08:52

  昨日(8月8日),国家药审中心(CDE)发布了《关于寻求境外已上市临床急需新药名单定见的通知》(以下简称通知),《通知》称,为加速境外已上市临床急需新药进入我国,国家药品监督办理局、国家卫生与健康委员会安排有关专家,对近年来美国、欧盟或日本同意上市新药进行了整理,要点考虑了近年来这些国家和区域同意上市,但在我国没有上市的用于稀有病医治的新药,以及用于防治严峻危及生命或严峻影响日子质量的疾病,且尚无有用医治手法或具有显着临床优势的药品,共遴选出了48个境外已上市临床急需新药名单。
  
  依据名单,这些药品触及的疾病包含黑色素瘤、高胆固醇血症、多中心卡斯特莱曼病、IVA型黏多糖贮积症、VII型黏多糖贮积症、肺动脉高压、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒归纳、高免疫球蛋白D归纳征、宗族性地中海热、高钙血症、多发性硬化症、缓慢髓细胞性白血病、溃疡性结肠炎、 克罗恩氏病、戈谢病、急性骨髓性白血病、遗传性血管性水肿、冷吡啉相关的周期性归纳征、穆-韦二氏归纳征、宗族性冰冷型本身炎症归纳征、宗族性乳糜微粒血症、亨廷顿氏舞蹈症、遗传性血管性水肿、转甲状腺素蛋白宗族性淀粉样多发性神经病、甲状腺素运载蛋白淀粉样变性、纯合子宗族性高胆固醇血症、神经母细胞瘤、脊髓性肌萎缩、迟发性运动障碍、双等位RPE65骤变相关的视网膜营养不良等数十种稀有病。
  
  一起,《通知》清晰,以上归入境外已上市临床急需新药名单的药品,没有进行申报的或正在我国展开临床试验的,经请求人研讨以为不存在人种差异的,均可提交或补交境外获得的悉数研讨材料和不存在人种差异的支撑性材料,直接提出上市请求,国家药品监督办理局将依照优先审评批阅程序,加速审评批阅。
  
  即日起,上述48个药品请求人即可按《药物研制与技能审评交流交流办理办法》(试行)的要求,向CDE提出Ⅰ类会议请求,对申报相关问题进行交流。
  
  此外,关于申报材料的要求,《通知》提出首要包含以下几项:1.证明性文件供给美国、欧盟和日本药品监管组织同意上市的证明性文件;供给该药品已在日本、香港、澳门、台湾等区域之一上市的证明文件,以及近五年内出口至该区域的药品数量及相关证明文件。
  
  2.人用药品通用技能文档(CTD)要求请求人应严厉依照ICH CTD格局要求递送申报材料。申报材料应与报送至发达国家监管组织的内容根本相同,一起应提交上市后堆集的研讨数据。其间,CTD文件中M1模块、M2模块以及M3-M5模块要害研讨陈述的摘要部分,应为中文版,并附原文备查阅。供给的药品说明书,内容与原上市国审阅发布说明书内容相同,格局选用原国家食品药品监督办理局《药品说明书和标签办理规则》(局令第24号)要求。
  
  3.种族敏感性剖析陈述请求人应参照ICH相关辅导准则,对我国和/或亚裔人群与欧美人群效果和安全性进行一致性剖析。
  
  4.上市后研讨和上市后危险操控方案请求人应依据整体有用性和安全性点评,以及种族敏感性剖析情况,作出是否要展开上市后临床试验和拟定上市后危险操控方案科学判别,供给必要的上市后研讨方案和详细临床试验方案,以及上市后危险操控方案。
  
  5.申报材料一致性声明请求人应声明在我国请求进口的申报材料,应为请求上市时向国外监管组织报送的一切材料,以及上市后完结的相关研讨材料。
  
  现在,该境外已上市临床急需新药名单和申报材料要求正在向社会各界寻求定见